Basilea, Suiza, a 22 de mayo de 2018.- Roche anunció los resultados del estudio fase III Haven 3 que evalúa el tratamiento de emicizumab en profilaxis (preventivo) administrado cada una o dos semanas a personas con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII, y el Estudio Haven 4, de fase III que evalúa el mismo medicamento administrado cada cuatro semanas a personas con hemofilia A con o sin inhibidores del factor VIII.
Los datos de ambos estudios se presentaron en el Congreso Mundial 2018 de la Federación Mundial de Hemofilia (FMH), que se realizó en Glasgow, Escocia, del 20 al 25 de mayo.
“Emicizumab es el primer medicamento que muestra una eficacia superior al tratamiento preventivo con factor VIII, que es el estándar de tratamiento actual, ya que demostró una reducción significativa en el número de sangrados que requieren tratamiento, en la comparación con el tratamiento previo del estudio Haven 3”, explicó Johnny Mahlangu, de la Facultad de Ciencias de la Salud de la Universidad de Witwatersrand y Nhls, Johannesburgo, Sudáfrica.
“Incluso con los tratamientos profilácticos (preventivos) actuales, muchas personas con hemofilia A continúan con sangrados que pueden provocar daño en las articulaciones a largo plazo y existe la necesidad de más opciones de tratamiento”. En el estudio Haven 3, adultos y adolescentes mayores de 12 años sin inhibidores del factor VIII que recibieron profilaxis con emicizumab cada una o dos semanas, mostraron una reducción del 96% y 97% en la tasa de sangrado, respectivamente, en comparación con aquellos que no recibieron la profilaxis.
Además, 55% de las personas tratadas con emicizumab cada semana y 60% de las personas tratadas con emicizumab cada dos semanas experimentaron cero sangrados, en comparación con 0% de las personas tratadas sin profilaxis. Es importante destacar que, en la comparación intra paciente, emicizumab mostró eficacia superior en comparación con la profilaxis previa con factor VIII, el estándar de tratamiento para personas con hemofilia A sin inhibidores, eso significa una reducción del 68% en sus sangrados. Además, el 93% prefirieron emicizumab a su tratamiento de hemofilia previo, de acuerdo a una encuesta.
No se reportaron eventos adversos inesperados o graves relacionados con emicizumab y los eventos adversos más comunes fueron consistentes con estudios previos. Los eventos adversos más comunes que ocurrieron en el 5% de las personas en el estudio Haven 3 y fueron reacciones en el sitio de inyección, dolor en las articulaciones, síntomas de resfriado común (nasofaringitis), dolor de cabeza, o infección del tracto respiratorio superior e influenza.
“Estos nuevos datos muestran que emicizumab controló los sangrados en personas con hemofilia A, al tiempo que ofrece la flexibilidad de opciones de dosificación subcutánea menos frecuentes”, dijo Sandra Horning, directora médica de Roche y directora global de desarrollo de productos.
“Con estos datos, ahora tenemos resultados positivos de los cuatro ensayos de fase III que refuerzan la eficacia y la seguridad general de emicizumab y su potencial para mejorar la atención de todas las personas con hemofilia A”.
En el estudio fase III Haven 4, adultos y adolescentes mayores de 12 años con o sin inhibidores del factor VIII que recibieron profilaxis con emicizumab cada cuatro semanas tuvieron como tasa anualizada promedio de sangrados 0.56% de las personas que experimentaron cero sangrados y 90% tres o menos hemorragias al año.
Estos resultados demuestran que la administración de emicizumab cada cuatro semanas puede proporcionar un control clínicamente significativo del sangrado en personas con hemofilia A con o sin inhibidores del factor VIII. Además, los pacientes prefirieron emicizumab respecto a su tratamiento de hemofilia previo. No hubo eventos adversos graves relacionados con emicizumab y los eventos adversos más comunes fueron consistentes con estudios previos. La reacción en el lugar de inyección fue el evento adverso más común, que se produjo en nueve personas en el estudio Haven 4.
Adicionalmente, el impacto de la hemofilia A en la calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL) y la carga del tratamiento actual, también fueron presentados, ya que vivir con y manejar la Hemofilia tiene un impacto sustancialmente negativo en la salud física y emocional y resulta en una carga significativa para los cuidadores.
La hemofilia A es un desorden grave hereditario en el cual la sangre de una persona no coagula de manera apropiada, lo que conlleva a sangrado sin control y a menudo espontáneo. La hemofilia A afecta a unas 320,000 personas alrededor del mundo, donde cerca de 50 a 60% padecen una forma severa del desorden. Las personas con hemofilia A carecen o no tienen la cantidad suficiente de una proteína de coagulación llamada factor VIII. En una persona sana, cuando ocurre un sangrado, el factor VIII conjunta los factores de coagulación IXa y X, que es un paso decisivo en la formación de un coágulo sanguíneo que ayuda a detener el sangrado. Dependiendo de la severidad de su desorden, las personas con hemofilia A pueden sangrar con frecuencia, en especial de sus articulaciones y/o músculos.1 Estos sangrados pueden presentar una preocupación de salud importante ya que a menudo causan dolor y pueden conllevar a hinchazón crónica, deformidad, reducción de la movilidad y daño irreversible de las articulaciones a largo plazo, además de afectar la calidad de vida de una persona. Estos sangrados pueden poner en riesgo la vida si afectan órganos vitales, como el cerebro.
Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos de diagnóstico para hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas. La potencia combinada de la integración farmacéutica-diagnóstica bajo un mismo techo ha convertido a Roche en el líder de la medicina personalizada, una estrategia orientada a proporcionar a cada paciente el mejor tratamiento posible. Es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y enfermedades del sistema nervioso central y el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer. Vanguardista en el control de la diabetes. Fundada en 1896, Roche busca mejores vías de prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades y contribuir al desarrollo sostenible de la sociedad.
